晶泰科技（2228.HK）今日宣布，由其助力智擎生技制藥（PharmaEngine, Inc.）發(fā)現(xiàn)的新一代 PRMT5 抑制劑 PEP08 已達(dá)成重要臨床研發(fā)里程碑。PEP08 近日分別獲得澳大利亞人類臨床研究倫理委員會（HREC）、澳洲藥物管理局（TGA）及中國臺灣地區(qū) “衛(wèi)生福利部食品藥物管理署”（TFDA）的實(shí)體瘤臨床 I 期試驗(yàn)批準(zhǔn)。晶泰科技確認(rèn)獲得該項(xiàng)目的里程碑付款。

PRMT5（蛋白質(zhì)精氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶 5）是在多種癌癥中過表達(dá)并促進(jìn)腫瘤生長的關(guān)鍵酶，也是熱門的癌癥合成致死靶點(diǎn)。在 MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）純合缺失的腫瘤中（約占 10-15% 的人類癌癥），抑制 PRMT5 活性可產(chǎn)生 “合成致死” 效應(yīng)，有望實(shí)現(xiàn)高效安全的癌癥靶向治療。這類腫瘤常見于非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、間皮瘤、胰腺癌、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）、頭頸癌、食管癌和膀胱癌等癌種，然而傳統(tǒng) PRMT5 抑制劑常因選擇性不佳而導(dǎo)致毒性問題，有巨大的未滿足臨床需求。

項(xiàng)目開啟后，晶泰科技憑借其融合物理模型、AI 算法與機(jī)器人實(shí)驗(yàn)的智能藥物研發(fā)平臺，結(jié)合智擎生技團(tuán)隊(duì)的專家經(jīng)驗(yàn)，快速開展藥物理性設(shè)計。晶泰科技為該項(xiàng)目生成了百萬級別的分子庫，并從中精確篩選出一批藥物活性與選擇性表現(xiàn)突出、分子骨架新穎的先導(dǎo)化合物。在多輪物理模型與 AI 模型結(jié)合的 ADMET 性質(zhì)評估與迭代優(yōu)化后，最終確定 PEP08 為臨床前候選化合物（PCC）并由智擎生技完成臨床前研發(fā)。

PEP08 作為第二代 PRMT5 抑制劑，結(jié)構(gòu)新穎，具有高活性和高選擇性，能夠通過 MTA 協(xié)同結(jié)合模式與 PRMT5 結(jié)合，形成穩(wěn)定的三元復(fù)合物，從而實(shí)現(xiàn)對 PRMT5 的高選擇性抑制，特異性殺傷 MTAP 缺失型腫瘤細(xì)胞，并最大限度減輕對正常細(xì)胞的影響，臨床開發(fā)潛力巨大。

臨床前研究數(shù)據(jù)表明，與第一代非選擇性 PRMT5 抑制劑相比，PEP08 的毒性及安全性優(yōu)勢顯著，擁有良好的血腦屏障穿透能力與理想的綜合成藥性質(zhì)。在多個動物藥效模型中，PEP08 展示了強(qiáng)大的體內(nèi)療效。與目前處于臨床開發(fā)階段的其他二代 PRMT5 抑制劑相比，PEP08 的綜合藥學(xué)性質(zhì)展現(xiàn)出潛在同類最佳（Best-in-Class）效果及與其他療法聯(lián)合使用的廣闊潛力。相關(guān)成果海報已由智擎生技發(fā)表于 2025 年美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會。

PEP08 順利獲得兩地監(jiān)管機(jī)構(gòu)的臨床試驗(yàn)許可并達(dá)成里程碑付款，是晶泰科技與智擎生技合作取得的重要階段性成果，再一次驗(yàn)證了晶泰科技平臺高效賦能藥物創(chuàng)新的交付能力。晶泰科技將繼續(xù)依托其 AI+ 機(jī)器人藥物研發(fā)平臺，助力更多合作伙伴加速發(fā)現(xiàn)具有市場潛力和差異化競爭力的創(chuàng)新藥物，為更多患者帶來優(yōu)質(zhì)高效的治療選擇。

關(guān)于智擎生技制藥股份有限公司?

智擎生技制藥公司于2003年2月開始營運(yùn)。智擎成立的概念是以國際策略聯(lián)盟之方式，借由 “Virtual Pharmaceutical Company Business Model” 專注于新藥研發(fā)，降低新藥開發(fā)的風(fēng)險。智擎之上市抗癌藥品安能得? (ONIVYDE?)，已于美國、歐洲、韓國、新加坡、日本及中國等多個國家和地區(qū)上市。智擎之在研新藥當(dāng)中，其中一項(xiàng)新藥專案 PEP07，系為細(xì)胞損傷調(diào)控酵素抑制劑，目前正進(jìn)行第一期臨床試驗(yàn)。另一項(xiàng)新藥專案PEP08，系為MTA-Cooperative PRMT5抑制劑，目前也即將開始進(jìn)行第一期臨床試驗(yàn)。此外，智擎以國際合作或授權(quán)引進(jìn)方式，執(zhí)行多項(xiàng)早期藥物開發(fā)專案，以智擎執(zhí)行專案管理的豐富經(jīng)驗(yàn)，推進(jìn)及擴(kuò)增在研產(chǎn)品線，加速藥物開發(fā)與新藥商業(yè)化的時間。